10 HET ZIT ZÓ ‘Wij willen dat patiënten profiteren van onze kennis’ Van de 10.000 lumineuze ontdekkingen van medische wetenschappers belandt gemiddeld slechts één goed idee als pil in een potje. Het vergeten medicijn Triac dat Diego mocht uittesten is straks onder de naam Emcitate verkrijgbaar voor MCT-8 deficiëntie-patiënten in de hele wereld. Dat is bijzonder en mede te danken aan het Technology Transfer Office van het Erasmus MC. Directeur Robert AL: ‘Wij vinden het belangrijk dat patiënten profiteren van de kennis die in het Erasmus MC wordt vergaard. Sterker, de overheid verplicht ons daartoe. Die verwacht ook dat we daar geld mee verdienen omdat ze de geldkraan voor onderwijs en onderzoek steeds verder dicht draait. Daarom kijken wij met een financiële blik naar ontdekkingen, zoals die van het medicijn voor MCT-8 deficiëntie.’ Voor de ontwikkeling van het geneesmiddel én voor het administratieve proces dat nodig was voor toelating op de wereldmarkt, heeft het Erasmus MC hulp gezocht bij een Zweeds bedrijf dat medicijnen maakt voor zeldzame aandoeningen. ‘Met zo’n producent maken we goede, zakelijke afspraken. En we verdienen daar geld mee. Dat geld kunnen wij vervolgens weer investeren in nieuw onderzoek en betere zorg. Daar profiteren patiënten uiteindelijk ook weer van.’ In 2025 keurde de Europese medicijnwaakhond EMA het medicijn goed voor de Europese markt. Robert erkent dat het medicijn nu een stuk duurder wordt dan het vergeten medicijn Triac ooit was. ‘Daar wordt een maatschappelijk debat over gevoerd en dat nemen we ons ter harte. Maar wij hebben als Technology Transfer Office maar zeer beperkt invloed op die prijsstelling. Bovendien hadden we de producenten die dit medicijn willen maken niet voor het uitkiezen.’ De marktwerking voor zogeheten ‘weesgeneesmiddelen’ is anders dan voor – pak ‘m beet – een fles cola. ‘De prijsstelling voor producten als frisdrank en wc-papier wordt bepaald door de kostprijs om ze te maken en een winstmarge. Bij geneesmiddelen voor zeldzame ziekten wordt de prijsstelling bepaald door wat de markt ervoor wil betalen.’ Wel werken Robert en zijn collega’s hard aan andere manieren om potentiële nieuwe therapieën op de markt te brengen.‘Met onze dochterbedrijven LentiCure en NeOncoFRAx werken we aan studies naar respectievelijk gentherapie voor de ziekte van Pompe en een gepersonaliseerd vaccin tegen alvleesklierkanker’, vertelt Robert. ‘Het businessmodel van die bedrijven is transparant over de productiekosten en kent beperkte winstmarges. We zoeken externe partijen die willen investeren, omdat ze het belangrijk vinden dat er een nieuwe therapie komt én die een maatschappelijk verantwoord rendement accepteren.’ < Publieksjaarverslag 2025 11 Robert AL Wat als de baby dezelfde aandoening zou hebben als Diego? We zijn door de gynaecoloog doorgestuurd naar de klinische genetica voor een test. Daaruit kwam dat het een meisje zou worden. Meisjes krijgen de aandoening vrijwel nooit. Mijn oudste dochter Pamela is ook getest. Zij is geen draagster.’ ‘Diego is er overduidelijk van opgeknapt’ Het vergeten medicijn Triac is in 2025 goedgekeurd voor distributie in Europa en is in de nabije toekomst onder de naam Emcitate verkrijgbaar in de apotheek. ‘Diego is er overduidelijk van opgeknapt. Hij is rustiger, stabieler. In het verleden gingen we van de ene crisis naar de andere, het leek wel een mijnenveld. Maar er zijn geen kuilen en hobbels meer en ik ben elke dag dankbaar dat hij er nog is.’ In het Erasmus MC wordt nog steeds veel onderzoek gedaan naar MCT-8 deficiëntie en het nieuwe medicijn. Patiënten knappen er weliswaar van op, maar de schade die de ziekte in de vroege kinderjaren veroorzaakt, is onomkeerbaar. Onderzoekers willen weten of dat beter kan. Kate Wilthagen juicht dat onderzoek toe.‘Het is zo goed dat er onderzoek wordt gedaan om jongens met deze ziekte een beter leven te bieden. Toen Diego baby was, kenden zijn artsen dit syndroom niet. Dit nieuwe medicijn kon het syndroom niet genezen, maar we kunnen nu een stabiel leven leiden.’ Glimlacht: ‘Ik vergelijk hem met een oud huis dat heel goed gerenoveerd is.’ < >>
RkJQdWJsaXNoZXIy ODY1MjQ=